Het Sleeping Beauty (SB) transposon-systeem is een niet-virale vector voor gentherapie (ref: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3095056/). Het SB-systeem maakt een hoge mate van stabiele genoverdracht en duurzame transgene expressie in meerdere primaire somatische celtypes van de mens mogelijk, waardoor het een zeer aantrekkelijke strategie voor genoverdracht voor klinisch gebruik vormt. (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28964527). Transfectie op basis van Sleeping Beauty (SB) transposon is een uit twee componenten bestaand systeem dat bestaat uit een transposase en een transposon dat omgekeerde herhaalde/directe herhaalde (IR/DR) sequenties bevat die resulteren in nauwkeurige integratie in een TA-dinucleotide. Het transposon is ontworpen met een expressiecassette die door IR/DR's wordt geflankeerd, en SB-transposase zorgt voor stabiele integratie en betrouwbare expressie op lange termijn van het gen van interesse. Onlangs is aangetoond dat SB op efficiënte wijze genoverdracht en stabiele genexpressie in menselijke embryonale stamcellen (ES-cellen) bewerkstelligt (http://cshprotocols.cshlp.org/content/2009/8/pdb.prot5270.full).
Doornroosje transposon systeem
Vragen en antwoorden
V: Wat is het Doornroosje (SB) transposon systeem?
A: Het Doornroosje (SB) transposonsysteem is een niet-virale vector voor gentherapie die een stabiele genoverdracht op hoog niveau en aanhoudende transgene expressie in meerdere primaire menselijke somatische celtypes mogelijk maakt.
V: Waarom is het SB-systeem een aantrekkelijke strategie voor genoverdracht voor klinisch gebruik?
A: Het SB-systeem is aantrekkelijk omdat het een stabiele genoverdracht en langdurige expressie van het gewenste gen in menselijke cellen mogelijk maakt.
V: Wat zijn de twee componenten van het SB transposon-gebaseerde transfectiesysteem?
A: De twee componenten van het SB transposongebaseerde transfectiesysteem zijn een transposase en een transposon dat inverted repeat/direct repeat (IR/DR) sequenties bevat.
V: Hoe zorgt het SB transposon systeem voor nauwkeurige integratie in een TA dinucleotide?
A: Het SB transposon systeem zorgt voor nauwkeurige integratie in een TA dinucleotide omdat het transposon ontworpen is met een expressiecassette die geflankeerd wordt door IR/DR's, en het SB transposase zorgt voor stabiele integratie.
V: Wat is de rol van het transposon in het SB systeem?
A: Het transposon in het SB-systeem bevat een expressiecassette geflankeerd door IR/DR's en zorgt voor stabiele integratie en betrouwbare expressie op lange termijn van het gen van interesse.
V: Kan het SB-systeem efficiënt genoverdracht in menselijke embryonale stamcellen (ES-cellen) bewerkstelligen?
A: Ja, recent onderzoek heeft aangetoond dat het SB-systeem efficiënt genoverdracht en stabiele genexpressie in menselijke embryonale stamcellen (ES-cellen) bewerkstelligt.
V: Wat is de informatiebron voor de tekst over het SB-systeem?
A: De informatiebron voor de tekst over het SB-systeem omvat verschillende onderzoekspapers die gepubliceerd zijn op PubMed en CSH Protocols.