Gentherapie
Gentherapie betekent het inbrengen van een werkend gen in een persoon die een beschadigd gen heeft. De Europese Commissie heeft deze methode voor één bepaalde behandeling goedgekeurd. Bij de behandeling met het product Glybera wordt gebruik gemaakt van een virus om spiercellen te infecteren met een werkende kopie van het gen. De Europese Commissie heeft Glybera een vergunning voor het in de handel brengen verleend, wat betekent dat het in de hele EU mag worden verkocht.
Een op de miljoen mensen heeft een beschadigd exemplaar van het lipase-gen dat nodig is om vetten af te breken. Vet hoopt zich op in hun bloed; dit leidt tot pijn en ontsteking van de alvleesklier (pancreatitis). Het is levensbedreigend. Tot nu toe is de enige manier om de aandoening onder controle te krijgen een zeer vetarm dieet.
Wanneer een virus op deze manier wordt gebruikt, is het een vector. Dat betekent dat het een drager is; het gen is in het genoom van het virus ingebracht, en het virus plakt het in de menselijke cellen. De techniek wordt transfectie genoemd. Deze techniek verschilt van de "gene knockout"-techniek, waarbij geen gebruik wordt gemaakt van een virale vector.
Gentherapie met een adenovirale vector. Een nieuw gen wordt in een virus gestopt, dat vervolgens in een mens wordt gestopt. Als de behandeling succesvol is, zal het nieuwe gen een werkend enzym maken, dat de ziekte zal behandelen.
China
China was het eerste land dat de commerciële productie van een gentherapie goedkeurde, in 2003. Die gentherapie is bedoeld voor plaveiselcelcarcinoom van het hoofd en de nek (HNSCC) - een vorm van kanker die in 10% van de nieuwe gevallen van kanker in China voorkomt. Er zijn 2,5 miljoen nieuwe kankerpatiënten per jaar in China.
De eerste commerciële gentherapie ter wereld, die wordt verkocht onder de merknaam Gendicine, maakt ook gebruik van een virus om het gen in het menselijk genoom in te bouwen.
Verleden
Over de mogelijkheid van gentherapie werd gesproken zodra de rol van DNA en RNA bekend was. De eerste specifieke publicatie dateert van 1972.
Toekomst
Veel meer soorten gentherapie bevinden zich in de testfase. Het is duidelijk dat een cyclus van gebeurtenissen deel zal uitmaken van de toekomstige klinische geneeskunde: DNA-sequentieanalyse > defecte genen identificeren > genen repareren met gentherapie of gen-knock-out. Soms zijn er problemen met neveneffecten; deze kunnen in het stadium van de proefnemingen worden ontdekt. Er bestaat nu een databank met een lijst van alle bekende klinische proeven.
Vragen en antwoorden
V: Wat is gentherapie?
A: Gentherapie is het proces waarbij een werkend gen wordt ingebracht om een beschadigd gen in de patiënt te vervangen.
V: Welk product heeft de Europese Commissie goedgekeurd voor gentherapie?
A: De Europese Commissie heeft het product Glybera goedgekeurd voor gentherapie.
V: Hoe behandelt Glybera de genetische aandoening?
A: Glybera gebruikt een virus om spiercellen te infecteren met een werkende kopie van het gen om de genetische aandoening te behandelen.
V: Wat is het lipase gen en waarom is het belangrijk?
A: Het lipase gen is een gen dat nodig is om vetten af te breken. Het is belangrijk omdat beschadigde kopieën van het gen kunnen leiden tot vetophoping in het bloed, wat kan leiden tot levensbedreigende pancreatitis.
V: Welke techniek gebruikt Glybera voor gentherapie?
A: Glybera gebruikt de transfectietechniek, waarbij de virale vector het gen in menselijke cellen plakt.
V: Wat is een virale vector?
A: Een virale vector is een drager die genetisch materiaal in cellen brengt.
V: Waarin verschilt de transfectietechniek van de gen-knockouttechniek?
A: Bij de transfectietechniek wordt een virale vector gebruikt om een werkend exemplaar van het gen in te brengen, terwijl bij de gen knock-outtechniek geen virale vector wordt gebruikt. Het doel van de gen knock-out techniek is om een gen te verwijderen of uit te schakelen.
